题目:随机, 双盲, 安慰剂对照, 评价SPR001 (Tildacerfont)治疗典型先天性肾上腺增生成人的疗效和安全性的剂量范围研究

协议spr001 - 203

项:IRB00240449

PI: Amir H. 马里兰州Hamrahian

先天性肾上腺增生症(CAH)是一种影响肾上腺的遗传疾病, 肾脏一对核桃大小的器官，位于肾脏上方. 肾上腺控制雄激素(性激素)的产生。. 患有CAH的人通常有某些肾上腺性激素水平异常, 哪些会对整体健康产生负面影响. 目前治疗CAH的标准是使用糖皮质激素(GCs)。.

这项研究的目的是看看一种研究药物是否, tildacerfont (SPR001)在降低先天性肾上腺增生患者体内某些激素水平方面是安全有效的. 因为这是一项科学研究, 收集未接受tildacerfont治疗的CAH患者的信息也很重要. 因此, Tildacerfont将与“安慰剂”进行比较, 哪一种是不含任何活性研究药物的非活性物质.

年龄在18岁到55岁之间的男性和女性受试者，并且根据基因检测有典型CAH(21-羟化酶缺乏症)的病史诊断，可能符合本研究的条件.

在这项研究中，字体的使用是调查性的. “研究”一词意味着tildacerfont尚未获得美国食品和药物管理局(FDA)的上市批准。. FDA允许在这项研究中使用tildacerfont.

这项研究的参与时间约为66周，包括12次访问研究地点和约15次电话. 参与者将进行一些常规医学检查(身体检查), 抽血, 和心电图(ECG)，并且必须禁食来探视.

任何研究都有风险. 在参加研究期间可能会有与研究药物相关的不良反应, 所以每个参与研究的人都会被仔细观察. 有关风险的信息在同意书中有更详细的讨论.

参与本研究的参与者可能会受益，也可能不会受益. 这项研究的结果可能在未来对其他人有益.

参加这项研究不需要任何费用. 参与者将获得完成研究访问的报酬，以补偿参与本研究的时间和不便.

可能对研究感兴趣的患者的一些资格(纳入)标准:

1. 18到55岁的男性和女性受试者
2. 是否有基于基因检测的21-羟化酶缺乏症的经典CAH病史诊断.

欲了解更多信息，请联系研究协调员 667-217-5528

有关可用临床试验的完整列表，请访问数据库 约翰霍普金斯临床和转化研究所. 你也可以根据病情、研究人员或医生的名字进行搜索.